COLUM コラム

2019年 3月 12日

その他

遺伝子治療薬がもっと身近に!日本でも初承認。

一生変わらない遺伝子が原因で発生し、遺伝子を変えることができない以上、根治することができない病気はたくさんあります。
血友病や、筋ジストロフィーなどの単一遺伝子疾患が有名なところでしょう。

 

これらは持って生まれた遺伝子によって引き起こされる病気であり、それ以外の努力を行うことで大きな結果を出すことは不可能と言われています。
つまり、これらの病気を治すためには、持って生まれた遺伝子を変えることしか方法がないのです。
 
その「持って生まれた遺伝子を変える」ための技術の一つが、遺伝子を体内に入れることで遺伝子を書き換えていく遺伝子導入という方法です。
無害化したウイルスなどにDNAを運ばせ(この働きをするものをベクターと呼びます)、体内でそのDNAを組み込みます。
 
しかし、ウイルスをベクターとして使用することにより、患者さんが死亡したり、白血病を発症した患者さんがいたりと安全性の問題点も指摘されています。
とはいえ、ウイルス以外をベクターとして使用する方法は、遺伝子導入の効率の面から考えてあまり現実的ではないのが現状です。
 
問題はゼロではありませんが、遺伝子導入を使った遺伝子治療は、他の方法では治すことができない病気を治す可能性を持っています。
 
世界に目を向けると、2012年にヨーロッパで初めて遺伝子治療薬が承認され、アメリカでも複数の製品が登場しています。
 
そして、20日、厚生労働省の専門家会議において、足の血管を再生する薬と血液がん治療薬の承認が了承され、今年の5月にも日本で登場することになりました。
 
難病以外でも設計図を書き換えることで解決できる問題はたくさんあります。
糖質で太る遺伝子を持っていても、遺伝子を書き換えることで糖質を無理に減らす必要がなくなる、という遺伝子編集サプリなんてものも近い将来できるかもしれません!

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